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Ablazione a ultrasuoni focalizzata del globo pallido nella malattia di Parkinson


L'ablazione ecografica focalizzata, unilaterale, del segmento interno del globo pallido ha ridotto i sintomi motori della malattia di Parkinson in studi in aperto.

Sono stati assegnati in modo casuale i pazienti con malattia di Parkinson e discinesie o fluttuazioni motorie e compromissione motoria nello stato senza terapia a sottoporsi ad ablazione ecografica focalizzata opposta al lato più sintomatico del corpo o a una procedura simulata.

L'esito primario era una risposta a 3 mesi, definita come una diminuzione di almeno 3 punti rispetto al basale nel punteggio MDS-UPDRS III ( Movement Disorders Society - Unified Parkinson's Disease Rating Scale, parte III ), per il lato trattato nel periodo senza terapia o nel punteggio UDysRS ( Unified Dyskinesia Rating Scale ) nel periodo durante la terapia.
Gli esiti secondari includevano cambiamenti dal basale al mese 3 nei punteggi su varie parti alla scala MDS-UPDRS.

Dopo la fase in cieco di 3 mesi, una fase in aperto è durata fino a 12 mesi.

Dei 94 pazienti, 69 sono stati assegnati ad ablazione ecografica ( trattamento attivo ) e 25 a procedura simulata ( controllo ); 65 pazienti e 22 pazienti, rispettivamente, hanno completato la valutazione dell'esito primario.

Nel gruppo di trattamento attivo, 45 pazienti ( 69% ) hanno presentato una risposta, rispetto a 7 ( 32% ) nel gruppo di controllo ( differenza, 37 punti percentuali; P=0.003 ). Dei pazienti responder nel gruppo di trattamento attivo, 19 hanno soddisfatto solo il criterio MDS-UPDRS III, 8 hanno soddisfatto solo il criterio UDysRS e 18 hanno soddisfatto entrambi i criteri.

I risultati per gli esiti secondari sono andati generalmente nella stessa direzione di quelli per l'esito primario. Dei 39 pazienti nel gruppo di trattamento attivo che avevano avuto una risposta a 3 mesi e che sono stati valutati a 12 mesi, 30 hanno continuato ad avere una risposta.

Gli eventi avversi correlati alla pallidotomia nel gruppo di trattamento attivo hanno incluso disartria, disturbi dell'andatura, perdita del gusto, disturbi visivi e debolezza facciale.

L'ablazione unilaterale con ultrasuoni del globo pallido ha portato a una percentuale più alta di pazienti che avevano una migliore funzione motoria o una ridotta discinesia rispetto a una procedura simulata per un periodo di 3 mesi, ma è stata associata a eventi avversi.
Sono necessari studi più lunghi e più ampi per determinare l'effetto e la sicurezza di questa tecnica nelle persone con malattia di Parkinson. ( Xagena2023 )

Krishna V et al, N Engl J Med 2023; 388: 683-693

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